Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från ESGCT:s 28:e årliga kongress
Övervinna Anti-AAV redan existerande immunitet för att uppnå säker och effektiv genöverföring i kliniska miljöer.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Viktiga datapunkter
- Övervinna Anti-AAV redan existerande immunitet
- Förbättrad effektivitet av genterapi i seropositiva icke-mänskliga primater med IdeS
(A) Effektiviteten av transgenuttryck med användning av AAV-vektorer kan reduceras på grund av medfödd immunitet. (B) I denna proof of concept-studie som involverade icke-mänskliga primater med anti-AAV-antikroppar, användes det endopeptiderade imlifidaset (IdeS) för att bestämma om nedbrytning av cirkulerande IgG kunde förbättra AAV-medierat uttryck av hFIX.
Hos icke-mänskliga primater som behandlats med FIX-innehållande AAV8 var hFIX-uttrycket i plasma signifikant högre hos ett djur som behandlats med IdeS jämfört med ett utan IdeS-behandling. Dessa resultat tyder på att systemisk IgG-nedbrytning kan tillåta genterapi med AAV-vektorer hos seropositiva patienter med hemofili såväl som återadministrering hos tidigare behandlade patienter med minskande faktoruttryck.
RELATERAT INNEHÅLL
