Senaste nytt

Roctavian, Hem A-genterapi, upprätthåller en minskning av blödningshastigheter, fas 3-datashow

 

Icke-viral genterapi visar löfte vid hemofili A djurmodeller

 

BioMarin tillkännager positiva fas 3-försöksresultat för genterapi hos vuxna med svår hemofili A; Studien uppfyllde alla primära och sekundära effektmått i ett års datamängd

 

Freeline rapporterar uppdaterade data från fas 1/2 B-AMAZE-test i hemofili B