Terapeutisk hFIX-aktivitet uppnådd efter en enda AAV5-hFIX-behandling hos hemofili B-patienter och NHP: er med befintliga anti-AAV5 NAB: er
Faktor IX Padua's hyperaktivitet (R338L) beror på faktor VIIIa-kofaktoraktivitet
Effekten av föregående immunitet på den icke-kliniska farmakodynamiken av AAV5-baserad genterapi
ISTH tillkännager lanseringen av ett nytt globalt utbildningsinitiativ inom genterapi för hemofili