Hemofili-prövningar under det tjugoförsta århundradet: Definiera patientens viktiga resultat

Hemofili-prövningar under det tjugoförsta århundradet: Definiera patientens viktiga resultat

Forskning och praktik i trombos och hemostas (Våren 2019) Vol. 379, nr 20, s. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

De senaste fem decennierna har präglats av betydande framsteg inom hemofili-vård, som har utvidgats till att omfatta icke-ersättande terapier och den närmande tillgången på genterapi. Dessa framsteg garanterar emellertid en ny titt på resultatmåtten som används för att utvärdera faktorersättningsterapier i kliniska studier, nämligen faktoraktivitetsnivå och årlig blödningshastighet. Dessa slutpunkter bör ses över inte bara i samband med nya behandlingsstrategier för hemofili utan också med tanke på en ny ny betoning på patientperspektiv relaterade till överlevnad, funktionell status och livskvalitet. Att välja och mäta patientviktiga resultat, som ofta är patientrapporterade, blir ett kritiskt steg i den kliniska prövningsprocessen. Forskningssamhället inser att patienter ser problem genom en annan lins än kliniker, tillverkare och andra intressenter; det sätter värde på deras insikt i forskningsdesign och deras faktiska deltagande. Det som är viktigt för patienterna är resultat som omfattar hela vårdcykeln: överlevnad, funktionell status och livskvalitet.

Länk