Hur diskuterar man terapi för hemofili? Ett patient- och läkarperspektiv

Hur diskuterar man terapi för hemofili? Ett patient- och läkarperspektiv

Hemofili (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Även om genterapi kan revolutionera behandlingen för personer med hemofili, minska deras blödningsrisk samtidigt som man minskar eller upphäver behovet av exogen faktoradministration, säger forskare att det är viktigt för både läkare och patienter att ha källor till tydlig och tillförlitlig information för att diskutera både risker och fördelar med behandling. Forskning som involverar adenoassocierad viral (AAV) vektormedierad genterapi har visat förbättring i endogena faktornivåer under långvariga perioder, signifikant minskning av årliga blödningshastigheter, lägre exogen faktoranvändning och en positiv säkerhetsprofil. Det är emellertid viktigt för läkare att understryka att forskning pågår och att det finns bevis på brister, till exempel långsiktiga säkerhetsprofiler. Vidare kan viktiga patientgrupper - inklusive barn och ungdomar, de med lever- eller njursviktfunktion och de med en tidigare historia av faktorhämmare eller tidigare existerande neutraliserande AAV-antikroppar - uteslutas enligt kriterierna för behörighet för genterapiförsök.

Länk