Förbättrad faktor IX-aktivitet efter administration av AAV5-R338L "Padua" -faktor IX kontra AAV5 WT mänsklig faktor IX i NHP: er

Förbättrad faktor IX-aktivitet efter administration av AAV5-R338L "Padua" -faktor IX kontra AAV5 WT mänsklig faktor IX i NHP: er

Spronck EA, et al. Förbättrad faktor IX-aktivitet efter administration av AAV5-R338L "Padua" -faktor IX kontra AAV5 WT mänsklig faktor IX i NHP: er. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019; 15: 221-231.