Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från ESGCT:s 28:e årliga kongress
Övervakning av vektorintegrationsplatser i in vivo genterapimetoder genom flytande-biopsi-integration-platssekvensering
D Cesana1, A Kalabrien1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, En Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Sex2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1San Raffaele Telethon Institute for Gen Therapy (HSR-TIGET)
2Laboratory of Human Lymphohematopoiesis, INSERM, Frankrike
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Frankrike
4Dr von Hauner barnsjukhus, LMU, Tyskland
5Institutionen för mikrobiologi, UPenn, USA
Viktiga datapunkter
- IS-hämtning från cellfritt DNA renat från kroppsvätskor
- Karakterisering av Lentivirus (LV) integrationsprofil hos hemofila hundar
Cellfritt DNA (cfDNA) frigörs till blodet från friska, inflammerade eller sjuka fasta organceller (som lever eller tymus) som genomgår apoptos eller nekros. Genetiska förändringar i renat cfDNA, inklusive vektor-genomiska integrationsställen (IS) från transducerade celler, kan detekteras genom flytande biopsiintegrationsplatssekvensering (LiBIS-seq).
Tre vuxna blödarsjuka hundar (O21, M57 och O59) fick en enda injektion av LV som uttryckte olika versioner av hundkoagulations-FIX. För varje hund renades cfDNA från blodserum som skördats vid 7–8 olika tidpunkter från 30 till 532 dagar efter injektion. Det här diagrammet visar den uppskattade populationsstorleken för markerade cellkloner som bidrar till de delade IS över tiden hos hundarna M57 och O59.
RELATERAT INNEHÅLL
