Steven W. Pipe, MD
Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

Leversäkerhetsrapport från fas 3 HOPE-B genterapiprovning hos vuxna med hemofili B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW -rör6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Tyskland

2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, London, Storbritannien

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Nederländerna

4uniQure Inc, Lexington, USA

5uniQure BV, Amsterdam, Nederländerna

6University of Michigan, Ann Arbor, USA

Viktiga datapunkter

  • 69-årig, vit icke-spansk hane med måttligt svår hemofili B
  • 1980-diagnostiserad med HBV (+ve för anti-HB, och anti-HBc och anti-HBe antikroppar)
  • 1983-Diagnostiserad med non-A/non-N hepatit
  • 2003-Bekräftad positiv för HCV vid testning tillgänglig
  • 2015-utvärderad för HCV-utrotningsterapi, genotyp 1a, ingen signifikant fibros (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Behandlad med paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir och ribavirin; uppnå ett ihållande virologiskt svar
  • Social historia känd för tidigare rökning, alkoholkonsumtion av 0-2 enheter/vecka
  • Familjens historia är känd för cancer

Leverrelaterad medicinsk historia för en patient med hemofili B i HOPE-B-studien som upplevde hepatocellulärt karcinom medan han deltog i studien. Hans medicinska historia innehåller flera riskfaktorer för utvecklingen av HCC, inklusive hepatit B och C, hög ålder och alkoholkonsumtion.

Sammanfattning av HCC -molekylanalyser
Vid 1-år efter infusion avslöjade ultraljud per protokoll en subkapsulär leverskada. Denna tabell sammanfattar den efterföljande analysen av molekylär integrationsplats och helgenomsekvensering utförd på resekterad tumörvävnad, inklusive förväntade fynd om HCC var beroende av (kolumn 1) eller oberoende av (kolumn 2) AAV -integration. De faktiska resultaten av analyserna visas i kolumn 3.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL