Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021
Leversäkerhetsrapport från fas 3 HOPE-B genterapiprovning hos vuxna med hemofili B
M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW -rör6
1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Tyskland
2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, London, Storbritannien
3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Nederländerna
4uniQure Inc, Lexington, USA
5uniQure BV, Amsterdam, Nederländerna
6University of Michigan, Ann Arbor, USA
Viktiga datapunkter
- 69-årig, vit icke-spansk hane med måttligt svår hemofili B
- 1980-diagnostiserad med HBV (+ve för anti-HB, och anti-HBc och anti-HBe antikroppar)
- 1983-Diagnostiserad med non-A/non-N hepatit
- 2003-Bekräftad positiv för HCV vid testning tillgänglig
- 2015-utvärderad för HCV-utrotningsterapi, genotyp 1a, ingen signifikant fibros (Fibroscan 5.7 kPa)
- 2015-Behandlad med paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir och ribavirin; uppnå ett ihållande virologiskt svar
- Social historia känd för tidigare rökning, alkoholkonsumtion av 0-2 enheter/vecka
- Familjens historia är känd för cancer
Leverrelaterad medicinsk historia för en patient med hemofili B i HOPE-B-studien som upplevde hepatocellulärt karcinom medan han deltog i studien. Hans medicinska historia innehåller flera riskfaktorer för utvecklingen av HCC, inklusive hepatit B och C, hög ålder och alkoholkonsumtion.
Vid 1-år efter infusion avslöjade ultraljud per protokoll en subkapsulär leverskada. Denna tabell sammanfattar den efterföljande analysen av molekylär integrationsplats och helgenomsekvensering utförd på resekterad tumörvävnad, inklusive förväntade fynd om HCC var beroende av (kolumn 1) eller oberoende av (kolumn 2) AAV -integration. De faktiska resultaten av analyserna visas i kolumn 3.
RELATERAT INNEHÅLL
Interaktiva webbseminarier
Långsiktiga resultat: hållbarhet och säkerhet
Presenterad av professor Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hinder och möjligheter
Presenteras av Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Patientstöd, patientrådgivning och övervakning
Presenteras av Lindsey A. George, MD ...
Genterapi för FVIII
Presenterad av K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Uppdatering om effekt av kliniska prövningar
Presenteras av Guy Young, MD ...
Adeno-associerad viral (AAV) vektorgenterapi: ansökan om hemofili
Presenteras av Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi för behandling av hemofili: en introduktion till Adeno-associerad viral vektorgenöverföring
Presenteras av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi för behandling av hemofili: Vanliga problem i genterapi
Presenteras av Thierry VandenDriessche, doktorand ...
Genterapi för behandling av hemofili: andra strategier och mål
Presenteras av Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historia om hemofili-behandling: Icke-ersättande terapi till genterapi
Presenteras av Steven W. Pipe, MD ...
Lär känna genterapi: terminologi och begrepp
Presenteras av David Lillicrap, MD ...
Podcasts
