Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från ESGCT:s 28:e årliga kongress
Lentiviral genterapi till levern för hemofili och däröver
Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institute for Genterapi
University Vita-Salute San Raffaele
Milano, Italien
Viktiga datapunkter
- Lentiviral vektor (LV) för levergenterapi
- Normal till supranormal mänsklig koagulationsfaktoraktivitet i NHP
Konstruktionen av de lentivirala vektorerna designad för leverriktad genterapi och användes för att paketera humana FIX- eller FVIII-transgener som infunderades i icke-mänskliga primater för att transducera hepatocyter med vektor-transgenkonstruktionen.
Expressionen av hFIX och hFVIII i icke-humana primater infunderade med den lentivirala vektorn innehållande motsvarande transgen. LV-FIX vektor-transgenen infunderades i doser av 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) och 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektor-transgenkonstruktionen infunderades i doser av 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) och 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
RELATERAT INNEHÅLL
Interaktiva webbseminarier
Långsiktiga resultat: hållbarhet och säkerhet
Presenterad av professor Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hinder och möjligheter
Presenteras av Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Patientstöd, patientrådgivning och övervakning
Presenteras av Lindsey A. George, MD ...
Genterapi för FVIII
Presenterad av K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Uppdatering om effekt av kliniska prövningar
Presenteras av Guy Young, MD ...
Adeno-associerad viral (AAV) vektorgenterapi: ansökan om hemofili
Presenteras av Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi för behandling av hemofili: en introduktion till Adeno-associerad viral vektorgenöverföring
Presenteras av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi för behandling av hemofili: Vanliga problem i genterapi
Presenteras av Thierry VandenDriessche, doktorand ...
Genterapi för behandling av hemofili: andra strategier och mål
Presenteras av Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historia om hemofili-behandling: Icke-ersättande terapi till genterapi
Presenteras av Steven W. Pipe, MD ...
Lär känna genterapi: terminologi och begrepp
Presenteras av David Lillicrap, MD ...
Podcasts
