Lentiviral genterapi till levern för hemofili och däröver
Höjdpunkter från ESGCT:s 28:e årliga kongress

Lentiviral genterapi till levern för hemofili och däröver

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institute for Genterapi
University Vita-Salute San Raffaele
Milano, Italien

Viktiga datapunkter

Lentiviral vektor (LV) för levergenterapi

Konstruktionen av de lentivirala vektorerna designad för leverriktad genterapi och användes för att paketera humana FIX- eller FVIII-transgener som infunderades i icke-mänskliga primater för att transducera hepatocyter med vektor-transgenkonstruktionen.

Normal till supranormal mänsklig koagulationsfaktoraktivitet i NHP

Expressionen av hFIX och hFVIII i icke-humana primater infunderade med den lentivirala vektorn innehållande motsvarande transgen. LV-FIX vektor-transgenen infunderades i doser av 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) och 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektor-transgenkonstruktionen infunderades i doser av 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) och 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL