Höjdpunkter från WFH Virtual Summit 2020
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, doktorsexamen3; Mingjin Li, civilingenjör3; Benjamin Kim, VD, MPhil3; Glenn F. Pierce, doktor, doktor8; Wing Yen Wong, MD3
1Barts och London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannien
2University Hospital Southampton, Southampton, Storbritannien
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA
4Universitetssjukhus Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Storbritannien
5Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Cambridge, Storbritannien
6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Storbritannien
7Center for Hematology, Imperial College London, London, Storbritannien.
8Konsult, La Jolla, CA, USA
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, doktorsexamen3; Mingjin Li, civilingenjör3; Benjamin Kim, VD, MPhil3; Glenn F. Pierce, doktor, doktor8; Wing Yen Wong, MD3
1Barts och London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannien
2University Hospital Southampton, Southampton, Storbritannien
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA
4Universitetssjukhus Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Storbritannien
5Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Cambridge, Storbritannien
6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Storbritannien
7Center for Hematology, Imperial College London, London, Storbritannien.
8Konsult, La Jolla, CA, USA