Höjdpunkter från det 62: e ASH-årsmötet och utställningen
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1Adam Giermasz, MD, doktor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, doktor9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, doktor11och Steven W. Pipe, MD12
1Institutionen för medicin, avdelningen för hematologi / onkologi, UC San Diego Health, San Diego, CA
2University of California Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florens, Italien
4University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Avdelningen för hematologi, University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna
8Hemophilia Center, Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland
9Oregon Health and Science University, Portland, OR
10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12University of Michigan, Ann Arbor, MI