AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år
Höjdpunkter från det 62: e ASH-årsmötet och utställningen

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

Frank WG Leebeek, MD, doktor1, Karina Meijer, doktor, doktor2Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, doktor, doktor5, Roger Schutgens, doktor, doktorsexamen6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, doktor8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, doktorsexamen11och Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna

2Inst. För hematologi, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, Nederländerna

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Nederländerna

4Rigshospitalet, Köpenhamn, Danmark

5Institutionen för internmedicin, vaskulär medicin och hemostasologi, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Tyskland

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Nederländerna

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florens, Italien

8Institutet Frankfurt, Tyska Röda Korsets blodtjänst, Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

9Institutet Frankfurt, Tyska Röda Korsets blodtjänst Baden-Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

10University of Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktiga datapunkter

FAS I / II STUDIE DESIGN

Datapunkter

Denna siffra sammanfattar studiedesignen för fas 1/2-studien av AMT-060. Studien var öppen med dosökning. Kohort 1 (n = 5) fick en enda infusion i en dos av 5x1012 gc / kg och kohort 2 (n = 5) fick en enda infusion i en dos av 2x1013 gc / kg. Uppföljningstiden är 5 år för kohort 1 och 4.5 år för kohort 2.

Bild

Under 5 år (kohort 1) och 4.5 år (kohort 2) uppföljning var den genomsnittliga endogena FIX-aktiviteten 5.2% (95% KI 2.0–8.4) i kohort 1 och 7.4% (95% KI 4.2–10.6) i kohort 2. FIX-aktiviteten var dosberoende och stabil under uppföljningsperioden för båda kohorterna. Värden inom parentes representerar genomsnittlig FIX-aktivitet över tiden. Endast värden minst 10 dagar efter den senaste FIX-koncentratadministrationen ingår.

RELATERAT INNEHÅLL