5 10 15 20 25 30 50 100 Alla

• En historia om hemofili-behandling: Faktorersättning till genterapi

• En historia om hemofili-behandling: Icke-ersättande terapi till genterapi

• En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

• AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

• Adeno-associerad viral (AAV) vektorgenterapi: ansökan om hemofili

• Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gen Transfer: Varför är detta den övervägande strategin för hemofili genterapi?

• AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

• AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

• Karakterisering av adenoassocierad virusvektorpersistens efter långvarig uppföljning i hemofili En hundmodell

• Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B

• EAHAD Arbetsgrupp för genterapi

• Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

• Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

• Månadens expertintervjuer

• Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering

• Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

• Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII

• Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

• Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

• Frekvens, plats och typ av AAV-vektorinsättningar efter långtidsuppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili A-hundmodell