Kliniska resultat hos vuxna med hemofili B med och utan befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5: 6 månaders data från fas 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi

Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

Kliniska resultat hos vuxna med hemofili B med och utan befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5: 6 månaders data från fas 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi

FW Leebeek¹W. Miesbach², M. Recht³, NS Key⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7V. Ferriera^6,7, SW -rör⁸, HOPE-B-utredare

¹Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna

²Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

³Oregon Health & Science University, Portland, USA

University of North Carolina, Chapel Hill, USA

⁵Centrum för blödningsstörningar och koagulation, Careggi University Hospital, Florens, Italien

⁶uniQure BV, Amsterdam, Nederländerna

⁷uniQure Inc, Lexington, USA

⁸University of Michigan, Ann Arbor, USA

Viktiga datapunkter

FIX -aktivitet hos patienter med och utan AAV5 -neutraliserande antikroppar
Biverkningar från HOPE-B-testet

FIX -aktivitet hos patienter med och utan AAV5 -neutraliserande antikroppar

I HOPE-B-studien hade 23 av 54 initiala deltagare detekterbara neutraliserande AAV5-antikropp (Nabs) titrar vid baslinjen, och det var möjligt att utvärdera resultat för korrelation mellan NAbs och FIX-aktivitet. Den vertikala axeln är den observerade 6 månaders FIX -aktiviteten för dem som fick en full dos vektor. Patienter med odetekterbara NAb ritades på 7 på den horisontella axeln (tröskeln för analysen). Den horisontella axeln visar titrarna för de andra deltagarna över ett intervall på 7–700. Det fanns en icke -svarande deltagare som hade en titer> 3200, vilket inte ingår. Som visas i grafen var FIX-aktiviteten liknande hos deltagare med och utan redan existerande NAbs till AAV5 upp till en titer på 678.

Denna tabell från HOPE-B-studien visar biverkningar efter transgeninfusion för patienter med (n = 23) och utan (n = 31) detekterbara AAV5-neutraliserande antikroppar (NAbs) vid baslinjen. Som med nivåerna av FIX fanns det ingen uppenbar skillnad i AE för patienter med och utan AAV5 NAb.