David Lillicrap, MD, FRCPC
Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

Undersökning av tidiga resultat efter Adeno-associerad viral genterapi i en hundhemofili-modell

P. Batty1, B. Yates2Hurlbut3, S. Siso-Llonch2A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell, S. Liu2, A. Mol, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2A. Winterborn4, S. Bunting2S. Fong2, D. Lillicrap1

1Institutionen för patologi och molekylär medicin, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, USA

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Kanada

Viktiga datapunkter

Datapunkter

En hemofili En hundmodell användes för att utvärdera förändringar som påverkar levern och faktorer som påverkar FVIII -uttryck efter AAV -genterapi. Fem hanhundar behandlades med en enda infusion av AAV5-HLP-cFVIII i doser av 6.8e13–2e14 vektorgenomer/kg. FVIII-uttryck sågs för de 2 hundarna som behandlats med kodonoptimerade konstruktioner (JA2013 och K2015), som upprätthölls efter sex månader (co-cFVIII-SQ = 6.8% och co-cFVIII-V3 = 4.3%) med normalisering av helheten blodkoaguleringstid (WBCT).

Datapunkt 2
Som framgår av denna graf utvecklade hunden som behandlades med co-cFVIII-V3 (K2015) två episoder av transaminit, en mild höjd efter biopsi vid dag 84 och en andra större höjd vid dag 116, strax före den andra biopsin. Ultraljudsavbildning och leverbiopsier som används för att undersöka dessa episoder visade ingen signifikant underliggande leverhistopatologi.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL