Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A på hälsorelaterad livskvalitet
Höjdpunkter från 15: e årskongressen för EAHAD

Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A på hälsorelaterad livskvalitet

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irish Hemophilia Society;2Trinity College, Dublin, Irland;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand och NHLS, Johannesburg, Sydafrika;4 Institutionen för vaskulär medicin och hemostas- och hemofilicentrum, universitetssjukhus Leuven, Leuven, Belgien;5 Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kina;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Storbritannien;7 Department of Hematology, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australien;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, USA;9 Hemostasis & Trombos Unit, Hemophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institutet för hematologi, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australien;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, USA;12 Department of Hematology, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australien;13 AP-HM, avdelningen för pediatrisk hematologisk onkologi, Barnsjukhuset La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankrike;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanien;15 Department of Hematology, Southampton University Hospital, Southampton, Storbritannien;16 Institutionen för medicin, Washington University i St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, USA;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Comprehensive Care Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Tyskland;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Viktiga datapunkter

Haemo-QOL-A totalt och domänpoäng

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 och dP < 0.001. Fetstil indikerar att CFB hade en utforskande P-värde < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilispecifikt frågeformulär för livskvalitet för vuxna.

Resultat av Haemo-QOL-A-analysen för fas 3 GENEr8-1-studien med valoktokogen roxaparvovec genterapi för hemofili A. Domän- och totalpoäng visas för baslinje, vecka 26 och vecka 52. Rosa skuggning indikerar en genomsnittlig förändring från baslinjen (CFB) som är ≥ den kliniskt viktiga skillnaden (CID) för domänpoäng (6.0) och totalpoäng (5.5).

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL