Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili

Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili
Höjdpunkter från det 62: e ASH-årsmötet och utställningen

Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5Thomas J. Harrington, MD6Adam Giermasz, MD, doktor7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, doktor9Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, doktorsexamen, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 och Didier Rouy, läkare, doktorsexamen11

1University of California, San Francisco, CA

2University of Washington, Seattle, WA

3University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS vid Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6University of Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7University of California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Viktiga datapunkter

STUDERA DESIGN

Fas 1/2-studien för SB-525 var en dosökning, 4-dos kohortdesign, med 2 deltagare vid var och en av de lägre doserna och 5 deltagare vid den högsta dosen, 3 x 1013 vg / kg. Uppföljningstiden sträcker sig från 1 till 3 år efter infusion utom för 1 deltagare i kohort 3 (1 x 1013 vg / kg) som för tidigt avbröt studien (förlorad av uppföljningen).

ALT-ELEVATION I COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

ALAT-förhöjningar var den vanligaste biverkningen, förekommande hos 5 av de 11 deltagarna och 4 av de 5 deltagarna vid den högsta dosen i kohort 4. Dessa 4 deltagare behandlades med steroider under varaktigheter från 6 till 16 veckor. En andra ALT-höjd sågs hos 3 av dessa 4 deltagare.

EFFEKT FÖR KOHORT 4

FVIII-aktivitet med hjälp av den kromogena analysen för de 5 deltagarna i kohort 4, den högsta doskohorten. Uppföljning efter infusion varierar från 52 till 82 veckor. Under veckorna 9-52 var den genomsnittliga FVIII-aktiviteten 56.9% och medelvärdet var 70.4% (bestämt för 4 av 5 kohort 4 deltagare med bedömning efter 52 veckor).

RELATERAT INNEHÅLL