World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry
Höjdpunkter från det 62: e ASH-årsmötet och utställningen

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, doktor6Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, doktorsexamen13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18Johnny Mahlangu19och Glenn F. Pierce, MD, doktor20

1World Federation of Hemophilia, Montreal, QC, Kanada

2University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

3World Federation of Hemophilia, Montréal, QC, Kanada

4International Society on Thrombosis and Hemostasis, Inc, Carrboro

5Barnsjukhuset i Philadelphia, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Kanada

7Hemophilia Center, Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italien

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italien

11Pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16American Thrombosis and Hemostasis Network, Decatur, GA

17National Hemophilia Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, fakulteten för hälsovetenskap, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg North, Sydafrika

20World Federation of Hemophilia, La Jolla, CA

Viktiga datapunkter

FAS I / II STUDIE DESIGN

Efter vägledning från Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och US Food and Drug Administration (FDA) har WFH GTR SC utvecklat denna kärnuppsättning av data som ska samlas in om alla patienter med hemofili som får genterapi. Insamling av data kommer att begäras kvartalsvis under det första året efter genterapi-infusionen och årligen därefter under patientens livstid. Outreach till HTCs började i augusti 2020 med initieringsbesök som började i oktober 2020. Registret kommer att tas i bruk i januari 2021.

RELATERAT INNEHÅLL