Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie
Höjdpunkter från det 62: e ASH-årsmötet och utställningen

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1Adam Giermasz, MD, doktor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, doktor9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, doktor11och Steven W. Pipe, MD12

1Institutionen för medicin, avdelningen för hematologi / onkologi, UC San Diego Health, San Diego, CA

2University of California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florens, Italien

4University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Avdelningen för hematologi, University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna

8Hemophilia Center, Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12University of Michigan, Ann Arbor, MI

Viktiga datapunkter

Bild

Den kliniska fas 2B-studien för AMT-061 (etranakogen dezaparvovec) utformades som en öppen studie med en arm. En enstaka dos AAV5-Padua hFIX infunderades till 3 deltagare i en dos av 2x1013 gc / kg. Den primära slutpunkten var FIX-aktivitet vid 6 veckor och uppföljningstiden var 5 år. Befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5 var inte ett uteslutningskriterium.

Bild

Den primära slutpunkten för FIX-aktivitet ≥ 5% 6 veckor efter infusion uppnåddes hos alla tre deltagarna. Den genomsnittliga FIX-aktiviteten vid 3 år var 2% och FIX-aktiviteten var stabil från år 44.2 till år 1. Under 2 år hade 2 eller 2 deltagare ingen blödning eller användning av FIX-koncentrat. Den tredje deltagaren hade 3 infusioner av FIX-ersättningsterapi för 2 misstänkt och 1 bekräftad blödning.

RELATERAT INNEHÅLL