Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII
Höjdpunkter från det 62: e ASH-årsmötet och utställningen

Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5och Lisa A. Michaels6

1Institutioner för pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Schweiz

3Bayer, Sao Paulo, Brasilien

4Bayer, Wuppertal, Tyskland

5Bayer, Berlin, Tyskland

6Bayer, Whippany, NJ

Viktiga datapunkter

Bild

I en pågående fas 1/2, öppen, dosupptäckande studie, har kvalificerade patienter successivt registrerats i tre doskohorter (0.5, 1 och 2 x 1013 gc / kg) för att få en enda intravenös infusion av BAY 2599023, med minst två patienter per dos. Patienterna kommer att följas under totalt fem år för att utvärdera säkerhet och effekt.

Bild

Denna siffra sammanfattar FVIII-svaret (med hjälp av den kromogena analysen) för patienter som får en enda infusion av BAY 2599023 fram till dataskärningen den 26 oktober 2020. De 6 patienter som fått dos i de tre kohorterna har visat dosberoende, ihållande FVIII-uttryck över 3 –40 veckors uppföljning.

RELATERAT INNEHÅLL