Förbättringar i hälsorelaterad livskvalitet hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B efter att ha fått genterapi med Etranacogene Dezaparvovec
Höjdpunkter från ISTHs 30:e kongress

Förbättringar i hälsorelaterad livskvalitet hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B efter att ha fått genterapi med Etranacogene Dezaparvovec

Presenteras av: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

R. Itzler1J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, USA
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, USA
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, USA
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

 

 

Viktiga datapunkter

HOPE-B Patient Reported Outcome (PRO) Endpoints

De patientrapporterade effektmåtten, både sekundära och utforskande, utvärderade som en del av den kliniska HOPE-B-studien. Två instrument var förspecificerade som sekundära effektmått för studien, vilka båda är generiska frågeformulär som inte är specifika för sjukdomen hemofili: International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) och EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Dessutom inkluderade försöket flera PRO-instrument som var fördefinierade som Exploratory endpoints.

Hem-A-QoL: Förbättringar bibehålls vid 2

Förbättringar i Hem-A-QoL totalpoäng efter år 1 bibehölls efter 2 års uppföljning. Den genomsnittliga totalpoängen förbättrades med 6.2 poäng jämfört med inledningen, vilket motsvarar en förbättring på 23.7 %. De specifika hemofilirelaterade domänpoängen som var signifikanta vid 1-årsobservationen förbättrades konsekvent 2 år efter genterapi.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL