Höjdpunkter från 15: e årskongressen för EAHAD
Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A på hälsorelaterad livskvalitet
B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20
1Irish Hemophilia Society;2Trinity College, Dublin, Irland;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand och NHLS, Johannesburg, Sydafrika;4 Institutionen för vaskulär medicin och hemostas- och hemofilicentrum, universitetssjukhus Leuven, Leuven, Belgien;5 Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kina;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Storbritannien;7 Department of Hematology, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australien;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, USA;9 Hemostasis & Trombos Unit, Hemophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institutet för hematologi, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australien;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, USA;12 Department of Hematology, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australien;13 AP-HM, avdelningen för pediatrisk hematologisk onkologi, Barnsjukhuset La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankrike;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanien;15 Department of Hematology, Southampton University Hospital, Southampton, Storbritannien;16 Institutionen för medicin, Washington University i St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, USA;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Comprehensive Care Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Tyskland;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA