Använda World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry för långtidsuppföljning av hemofilipatienter som behandlas med genterapi
Höjdpunkter från WFH 2022 World Congress

Använda World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry för långtidsuppföljning av hemofilipatienter som behandlas med genterapi

Presenterad av: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1University of Washington, Seattle, USA
2World Federation of Hemophilia, Montreal, Kanada
3International Society on Thrombosis and Hemostasis, Carrboro, USA
4Barnsjukhuset i Philadelphia, Philadelphia, USA
5Institutionen för hälsoforskningsmetoder, bevis och effekt, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Tyskland
7European Hemophilia Consortium, Belgien
8Università degli Studi di Milano, Italien
9Institutioner för pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, USA
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, USA
11Institute for Policy Advancement Ltd. och Institutionen för hälsoforskningsmetoder, bevis och påverkan, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, USA
13Universitetet i Witwatersrand, Sydafrika

Viktiga datapunkter

WFH GTR-implementering

WFH genterapiregistret (GTR) är ett prospektivt, observations- och longitudinellt register med ett övergripande mål att samla in data för alla patienter som får genterapi för hemofili, både i kliniska prövningar och i en post-marknadsföringsfas om och när de godkänns. Dessa är de primära och sekundära målen för registret.

WFH GTR-mål

För att implementera GTR, når WFH ut till individuella hemofilibehandlingscenter (HTC), med början med de som är involverade i kliniska prövningar av genterapi för hemofili. Nationella hemofiliregister kommer också att uppmanas att bidra. WFH samarbetar också med industrin för att utveckla en process för att hämta data från genomförda kliniska prövningar.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL