Uppföljning av mer än 5 år i en kohort av patienter med hemofili B som behandlats med Fidanacogen Elaparvovec Adeno-associerad virusgenterapi

Höjdpunkter från det 63:e ASH årsmötet

Uppföljning av mer än 5 år i en kohort av patienter med hemofili B som behandlats med Fidanacogen Elaparvovec Adeno-associerad virusgenterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*Adam Giermasz, MD, doktor⁴Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, och Jeremy Rupon, MD⁹

¹Barnsjukhuset i Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australien
⁴University of California Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine vid University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
⁷University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Storbritannien
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Viktiga datapunkter

FIX-aktivitet över tid efter infusion av Fidanacogen Elaparvovec
ABR över tid efter infusion av Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet över tid efter infusion av Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet (från och med slutdatumet i december 2020) för de 15 deltagarna i den kliniska fas 1/2-studien av fidanacogen elaparvovec som fick en dos på 5e11 vg/kg. FIX-aktiviteten bestämdes med hjälp av den centrallaboratorie Actin FSL-baserade koaguleringsanalysen i ett steg. Genomsnittliga FIX-aktivitetsnivåer har legat kvar i svårighetsgraden för mild blödarsjuka: 22.8 %, år 1 (n = 15); 25.4 %, år 2 (n = 14); 22.9 %, år 3 (n = 14); 24.9 %, år 4 (n = 9); och 19.8 %, år 5 (n = 7).

ABR över tid efter infusion av Fidanacogen Elaparvovec

ABR för 14 av de 15 fas 1/2-deltagare som deltog i långtidsuppföljningsstudien. Endast 9 och 5 deltagare har nått 5-års respektive 6-års uppföljningstider. Sedan prevektorinfusion har genomsnittlig ABR varierat från 0.1–0.9 per år under uppföljningen, och inga deltagare har återupptagit FIX-profylax.