Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat
Höjdpunkter från ASGCT 23: e årsmötet

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Steven Pipe1, Charles RM Hay2John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1University of Michigan, Ann Arbor, MI

2University Dept of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Storbritannien

3Institutionen för medicin, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Nationellt specialiserat sjukhus för aktiv behandling av hematologiska sjukdomar, Sofia, Bulgarien

5Bayer, Basel, Schweiz

Viktiga datapunkter

Inkluderingskriterier och eskalerande doseringsschema för säkerhets- och doseringsundersökningsfasen för fas 1/2 för AAVhu37-kapsidvektor i svår hemofila A. Två patienter har registrerats i kohorten 1, 2 och 3. Resultat för de första 2 kohorterna fanns tillgängliga för denna presentation. (PTP, tidigare behandlade patienter; ED, exponeringsdagar; GC, genkopior)

FVIII-aktivitetsresultat för de 2 patienterna i kohort 1 visade ett ihållande uttryck av FVIII hos båda patienterna i> 12 månader. Vid denna lägsta dos uppnådde 1 patient (höger panel) kliniskt meningsfulla FVIII-nivåer, vilket resulterade i en minskning av antalet blödningar under 12 månader från 99 till 4.

FVIII-aktivitetsresultat för de 2 patienterna i kohort 2 har visat ihållande uttryck av FVIII under> 6 månader. Vid denna nästa högre dos uppnådde båda patienterna kliniskt meningsfulla FVIII-nivåer; 1 patient (högra panelen) har blödnings- och behandlingsfri i 7 månader.

RELATERAT INNEHÅLL