Steven W. Pipe, MD
Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

Utvecklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Kommer de unika funktionerna i BAY 2599023 att tillgodose de enastående behoven?

SW -rör1, C. Hay2J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5H. Eichler6S. Weigmann7, F. Ferrante8

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Manchester University Institution of Hematology, Manchester, Storbritannien

3University of Wisconsin – Madison, Madison, USA

4Nationellt specialiserat sjukhus för aktiv behandling av hematologiska sjukdomar, Sofia, Bulgarien

5Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Nederländerna

6Institute of Clinical Hemostaseology and Transfusion Medicine, Saarlands universitet, Homburg, Tyskland

7Bayer, Wuppertal, Tyskland

8Bayer, Basel, Schweiz

Viktiga datapunkter

Fas 1/2 Studiedesign

Inklusionskriterier, kohortdosering och slutpunkt för studien för den pågående fas 1/2 BAY2599023 dosupptäckande studien. Män med svår hemofili A, ingen känd FVIII -hämmare historia, en AAVhu37 neutraliserande antikroppstiter ≤ 5 och> 150 exponeringsdagar för FVIII -produkter registrerades sekventiellt i tre doskohorter för att få en enda intravenös infusion av BAY2599023, med minst två patienter per dosnivå (patienter som är inskrivna i kohort 4 får 4 × 1013 genkopior/kg).

Faktor FVIII -uttryck efter infusion av BAY2599023

FVIII -expressionsnivåer efter transgeninfusion med de första 3 doserna hos totalt 8 patienter. Vid avstängning av data, 21 maj 2021, var kromogena B-domän-raderade FVIII-nivåer tillgängliga under en period från 12 veckor för patient 8 till 100 veckor för patient 2. Ett dosrespons observerades från kohort 1 till kohort 3, med ihållande FVIII -nivåer uppnådda över en tid på upp till> 23 månader. Ingen av patienterna rapporterade spontana blödningar eller andra blödningar som krävde behandling, när skyddande FVIII -nivåer> 11 IE/dL uppnåddes.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL