Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förstärkt vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B
Höjdpunkter från 14: e årskongressen för EAHAD

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Annette von Drygalski, läkare, PharmD1Adam Giermasz, MD, doktor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4Susan U. Lattimore, RN5Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor7, Michael Recht, MD, doktor5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, doktor9och Steven W. Pipe, MD10

1University of California San Diego, La Jolla, CA, USA

2University of California Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florens, Italien

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Oregon Health and Science University, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna

7Universitetssjukhuset Frankfurt, Tyskland

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Viktiga datapunkter

FIX-aktivitet efter AAV5-Padua hFIX-vektorinfusion

Efter infusion av 2x1013 gc / kg uppnåddes den primära slutpunkten för FIX-aktivitet ≥ 5% 6 veckor efter infusion hos alla tre deltagarna. Den genomsnittliga FIX-aktiviteten vid 3 år var 2% och FIX-aktiviteten var stabil från år 44.2 till år 1.

Blödningar efter AAV5-Padua hFIX-vektorinfusion

Under 2 år hade 2 av 3 deltagare ingen blödning eller användning av FIX-koncentrat. Den tredje deltagaren använde totalt 2 infusioner av FIX-ersättningsterapi (1 misstänkt och 1 bekräftad blödning) vid separata tillfällen (exklusive operation). Alla deltagare förblir profylaxfria 2 år efter infusion.

RELATERAT INNEHÅLL