Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

Effekt och säkerhet för Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associerad virusgenöverföring för svår hemofili A: Resultat från fas 3 GENEr8-1-försöket

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENER8-1 provgrupp

1Hemocentro UNICAMP, Institutionen för internmedicin, Institutionen för medicinska vetenskaper, Campinas universitet, Campinas, Brasilien

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand och NHLS, Johannesburg, Sydafrika

3Barts och London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannien

4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, USA

5University of California, San Francisco, USA

6Center for Hematology, Imperial College London, London, Storbritannien

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Storbritannien

8Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, USA

9Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kina

10Institutionen för vaskulär medicin och hemostas och hemofilicenter, universitetssjukhus Leuven, Leuven, Belgien

11Institutioner för pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, USA

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Storbritannien

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, USA

14Oberoende konsult, La Jolla, USA

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

16Trinity College, Dublin, Irland

17Institutionen för pediatrik, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, USA

18Laboratorium för glykobiologi, Hirszfeld institut för immunologi och experimentell terapi, Wroclaw, Polen

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Viktiga datapunkter

FVIII -aktivitet Över 52 veckor i mITT -befolkning

FVIII-aktivitet med den kromogena analysen för patienter (N = 132) i fas 3 GENEr8-1-försöket behandlat med en enda infusion av valoktokogen roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). Vid veckorna 49–52 var genomsnittlig (95% CI) förändring från baslinjen i FVIII -aktivitet 41.9 (34.1–49.7) IE/dL (P <0.001), och median (Q1, Q3) förändring från baslinjen var 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

ABR- och FVIII -infusioner/år
Årlig blödningshastighet (ABR, vänster panel) och antal FVIII-infusioner/år (höger panel) för överflyttningspopulationen (n = 112) i GENEr8-1-studien. För ABR var den genomsnittliga (95% CI) förändringen en minskning med 4.1 (-5.3 till -2.8) behandlade blödningshändelser/år, en minskning med 83.8% från baslinjen. Den genomsnittliga förändringen av infusioner/år var 134 (-144 till -124), en minskning med 98.6% från baslinjen. Postinfusion definierades som start efter vecka 4.
Säkerhet
Årlig blödningshastighet (ABR, vänster panel) och antal FVIII-infusioner/år (höger panel) för överflyttningspopulationen (n = 112) i GENEr8-1-studien. För ABR var den genomsnittliga (95% CI) förändringen en minskning med 4.1 (-5.3 till -2.8) behandlade blödningshändelser/år, en minskning med 83.8% från baslinjen. Den genomsnittliga förändringen av infusioner/år var 134 (-144 till -124), en minskning med 98.6% från baslinjen. Postinfusion definierades som start efter vecka 4.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL