Höjdpunkter från 14: e årskongressen för EAHAD
Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi
Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, doktor2, Nigel S Key, MBChB3Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, doktor7, Michiel Coppens, MD, doktor8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, doktorsexamen10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, doktor, doktor.12Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, doktor, doktor16, Robert Klamroth, doktor, doktor17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, doktor27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, doktorsexamen30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, civilingenjör30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, doktorsexamen31
1University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA
2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA
3University of North Carolina, Chapel Hill, NC, USA
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna
5Centrum för blödningsstörningar och koagulation, Careggi University Hospital, Florens, Italien
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nederländerna
7Institutionen för vaskulär medicin och hemostas och hemofilicenter, universitetssjukhus Leuven, Leuven, Belgien
8Institutionen för kärlmedicin, Amsterdam kardiovaskulära vetenskaper, Amsterdams universitetsmedicinska centra, University of Amsterdam, Amsterdam, Nederländerna
9National Coagulation Center, St James's Hospital, Dublin, Irland
10Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannien
11Rigshospitalet, Köpenhamn, Danmark
12Universitetsmedicinskt centrum Groningen, Groningen, Nederländerna
13University of California San Diego, La Jolla, CA, USA
14Barnsjukhus Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bryssel, Belgien
16Skåne universitetssjukhus, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Tyskland
18University of Utah, Salt Lake City, UT, USA
19University of South Florida, Tampa, FL, USA
20University of Arkansas for Medical Sciences, AR, USA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Storbritannien
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Storbritannien
23University of Texas Health Science Center i Houston, Houston, TX, USA
24Phoenix Children's Hospital, Phoenix USA
25Bloodworks Northwest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, USA
27Los Angeles ortopediska sjukhus, Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, CA, USA
28Hemofili och tromboscenter vid University of Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, USA
30uniQure BV, Amsterdam, Nederländerna / uniQure Inc. Lexington, MA, USA
31Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland
Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, doktor2, Nigel S Key, MBChB3Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, doktor7, Michiel Coppens, MD, doktor8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, doktorsexamen10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, doktor, doktor.12Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, doktor, doktor16, Robert Klamroth, doktor, doktor17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, doktor27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, doktorsexamen30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, civilingenjör30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, doktorsexamen31
1University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA
2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA
3University of North Carolina, Chapel Hill, NC, USA
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna
5Centrum för blödningsstörningar och koagulation, Careggi University Hospital, Florens, Italien
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nederländerna
7Institutionen för vaskulär medicin och hemostas och hemofilicenter, universitetssjukhus Leuven, Leuven, Belgien
8Institutionen för kärlmedicin, Amsterdam kardiovaskulära vetenskaper, Amsterdams universitetsmedicinska centra, University of Amsterdam, Amsterdam, Nederländerna
9National Coagulation Center, St James's Hospital, Dublin, Irland
10Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannien
11Rigshospitalet, Köpenhamn, Danmark
12Universitetsmedicinskt centrum Groningen, Groningen, Nederländerna
13University of California San Diego, La Jolla, CA, USA
14Barnsjukhus Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bryssel, Belgien
16Skåne universitetssjukhus, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Tyskland
18University of Utah, Salt Lake City, UT, USA
19University of South Florida, Tampa, FL, USA
20University of Arkansas for Medical Sciences, AR, USA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Storbritannien
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Storbritannien
23University of Texas Health Science Center i Houston, Houston, TX, USA
24Phoenix Children's Hospital, Phoenix USA
25Bloodworks Northwest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, USA
27Los Angeles ortopediska sjukhus, Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, CA, USA
28Hemofili och tromboscenter vid University of Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, USA
30uniQure BV, Amsterdam, Nederländerna / uniQure Inc. Lexington, MA, USA
31Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland