Lentivirusvektorer för genterapi för hemofili

Viralvektorer Genterapi Podcasts

Lyssna på Glenn F. Pierce, doktor, doktor, vice president för medicinskt arbete vid Världsföreningen för hemofili (WFH), och Robert Peters, doktor, en oberoende konsult, diskuterar Lentivirus i samband med genterapi. Han diskuterar AAAV, Lentivirus och Lentivirus Vector Genterapi. Det har gjorts många medicinska kliniska prövningar med AAV, vilket har visat sig vara modalt när det gäller att leverera Faktor VIII och Faktor IX-gener och Glenn och Robert kommer att diskutera dessa under denna podcast.

 

Klicka för kredit!

CME-information


Aktivitetstitel

Lentivirusvektorer för genterapi för hemofili

Ämne

Genterapi vid hemofili

Ackrediteringstyp

AMA PRA Kategori 1-kredit (er) ™

Utgivningsdatum

Oktober 31, 2020

utgångs~~POS=TRUNC

Ocotober 30, 2021

Uppskattad tid att fullborda aktivitet

15 minuter

LÄRMÅL
Efter avslutad aktivitet bör deltagarna kunna:

  • Skissera de nuvarande och framväxande genterapimetoderna för behandling av hemofili
  • Erkänna viktiga problem och okända relaterade till framtiden för genterapi för hemofili

FAKULTET
Glenn F. Pierce, doktor, doktor
Världsförbundet för hemofili (WFH)
usa

Robert Peters, doktorsexamen
Konsult
Boston, Massachusetts

PLANERARE
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University – Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakulteten för hälsovetenskap – University of the Witwatersrand och National Health Laboratory Service
Johannesburg, Sydafrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland City Hospital
Auckland, Nya Zeeland

Glenn F. Pierce, doktor, doktor
Världsförbundet för hemofili (WFH)
usa

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts och London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
London, Storbritannien

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, doktorsexamen
Universitetet i Milano
Milano, Italien

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, Indien

Thierry VandenDriessche, doktorsexamen
Vrije Universitet Bryssel
Bryssel, Belgien

DELTAGNINGSMETOD / HUR DU FÅR KREDIT

  1. Det finns inga avgifter för att delta i och ta emot kredit för denna aktivitet.
  2. Granska aktivitetsmålen och information om CME / CE.
  3. Slutför CME / CE-aktiviteten
  4. Fyll i formuläret för utvärdering / intyg av CME / CE, som ger varje deltagare möjlighet att kommentera hur deltagande i verksamheten kommer att påverka deras yrkesutövning. kvaliteten på instruktionsprocessen; uppfattningen av ökad professionell effektivitet; uppfattningen av kommersiell partiskhet; och hans / hennes åsikter om framtida utbildningsbehov.
  5. Kreditdokumentation / rapportering:
    • Om du begär det AMA PRA Kategori 1 Credits ™ eller ett deltagandeintyg - ditt CME / CE-certifikat kommer att vara tillgängligt för nedladdning.

KLICKA HÄR för att se tekniska krav


ACCREDITED LEVERANTÖR

Denna aktivitet tillhandahålls gemensamt av The France Foundation och International Society on Thrombosis and Haemostasis.

MÅLGRUPP
Denna aktivitet är avsedd för läkare (hematologer), sjuksköterskor, läkareassistenter och sjuksköterskor som hanterar patienter med hemofili. Aktiviteten är också avsedd för forskare med intresse för grundläggande, translationell och klinisk forskning inom hemofili runt om i världen.

UTSKRIFT OM BEHOV
När utvecklingen av genterapi för hemofili fortsätter till kliniska fas 3-studier, och godkännande av detta terapeutiska tillvägagångssätt förväntas, är det viktigt att alla medlemmar i hemofili-vårdsteamet är kunniga och redo för integrationen av denna nya terapeutiska metod i klinisk praxis .

AKKREDITATIONSFÖRESKRIVNING
Denna aktivitet har planerats och genomförts i enlighet med ackrediteringskraven och policyerna för ackrediteringsrådet för fortsatt medicinsk utbildning (ACCME) genom gemensamt leverantör av The France Foundation (TFF) och International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). TFF är ackrediterat av ACCME för att tillhandahålla fortsatt medicinsk utbildning för läkare.

KREDITBESKRIVNING
läkare:
France Foundation utser denna varaktiga aktivitet för högst 0.25 AMA PRA Kategori 1-kredit (er) ™. Läkare bör endast göra anspråk på kredit motsvarande omfattningen av deras deltagande i aktiviteten.

sjuksköterskor: Sjuksköterskor som är certifierade av American Nurses Credentialing Center (ANCC) kan använda aktiviteter som är certifierade av ACCME-ackrediterade leverantörer mot deras krav på förnyelse av certifiering av ANCC. Ett deltagandeintyg kommer att tillhandahållas av The France Foundation, en ACCME-ackrediterad leverantör.

AVSLUTNINGSPOLITIK
I enlighet med ACCME-standarderna för kommersiellt stöd kräver France Foundation (TFF) och International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) att individer som kan kontrollera innehållet i en utbildningsverksamhet avslöjar alla relevanta ekonomiska relationer med kommersiellt intresse . TFF och ISTH löser alla intressekonflikter för att säkerställa oberoende, objektivitet, balans och vetenskaplig rigoritet i alla deras utbildningsprogram. Vidare försöker TFF och ISTH verifiera att all vetenskaplig forskning som hänvisas till, rapporteras eller används i en CME / CE-aktivitet överensstämmer med de allmänt accepterade standarderna för experimentell design, insamling av data och analys. TFF och ISTH har åtagit sig att förse elever med högkvalitativa CME / CE-aktiviteter som främjar förbättringar inom hälso- och sjukvård och inte sådana som är av kommersiellt intresse.

Aktivitetspersonalens avslöjanden
Planerare, granskare, redaktörer, personal, CME-kommitté eller andra medlemmar på TFF som kontrollerar innehåll har inga relevanta ekonomiska förhållanden att avslöja.

Planerare, granskare, redaktörer, personal, CME-kommitté eller andra medlemmar vid ISTH som kontrollerar innehåll har inga relevanta ekonomiska förhållanden att avslöja.

Fakultetsmeddelanden - Planerare

Fakulteten nedan rapporterar att de inte har några relevanta ekonomiska relationer att avslöja:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Fakulteten nedan rapporterar att de har relevanta ekonomiska relationer att avslöja:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, får honoraria för akademisk rådgivning från Bioverativ, CSL Behring och Octapharma Plasma. Han får forskningsfinansiering från Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring och Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, tjänstgör i högtalarbyrån och gör kontraktsforskning för CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark och Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, får forskningsfinansiering från BioMarin GeneR8-programmet, uniQure HOPE-B-program och Sanofi – ATLAS fitusiran-program. Han får hedaria från Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire och Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, doktor, fungerar som konsult för Sanofi och Sobi. Hon tjänstgör på högtalarbyrån för Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark och Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, får honoraria för akademisk konsultation från BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude och VarmX. Han har ledande befattningar med Global Blood Therapeutics, NHF MASAC och World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, fungerar som konsult för ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics och uniQure . Han forskar för Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, doktor, har ledande befattningar inom NHF och ISTH. Han får forskningsfinansiering från Pfizer och Takeda. Dr. VandenDriessche får honoraria från Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest och Pfizer.

Fakultetsupplysningar – Aktivitetsfakultet
Följande fakultet rapporterar att de har relevanta ekonomiska relationer att avslöja:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, får honoraria för akademisk konsultation från BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude och VarmX. Han har ledande befattningar med Global Blood Therapeutics, NHF MASAC och World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, doktor, äger aktier och fick immateriella rättigheter / patent medan han tidigare var anställd av Sanofi. Medan han anställdes av Sanofi fick han lön och royalty.

Avslöjande av omärkt användning
TFF och ISTH kräver att CME-lärare (högtalare) ska avslöja när produkter eller procedurer som diskuteras är av märkning, omärkta, experimentella och / eller utredande. Detta inkluderar eventuella begränsningar av den information som presenteras, såsom data som är preliminära, eller som representerar pågående forskning, interimsanalyser och / eller åsikt som inte stöds. Fakulteten i denna aktivitet kan diskutera information om farmaceutiska agenser som ligger utanför den amerikanska Food and Drug Administration-godkända märkningen. Denna information är endast avsedd för fortsatt medicinsk utbildning och är inte avsedd att främja off-label användning av dessa läkemedel. TFF och ISTH rekommenderar inte användning av något medel utanför de märkta indikationerna. Om du har frågor, kontakta tillverkarens medicinska avdelning för den senaste informationen om förskrivning.

ERKÄNNANDE FÖR KOMMERSIELL STÖD
Denna aktivitet stöds av utbildningsbidrag från BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

VILLKOR
TFF och ISTH presenterar denna information endast för utbildningsändamål. Innehållet tillhandahålls enbart av lärare som har valts för sin erkända expertis inom sitt område. Deltagarna har det professionella ansvaret att se till att produkter ordineras och används på lämpligt sätt på grundval av deras egna kliniska bedömning och accepterade vårdstandarder. France Foundation, ISTH och den kommersiella stödjaren tar inget ansvar för informationen här.

UPPGIFTSRÄTT
Copyright © 2020 Stiftelsen Frankrike. All obehörig användning av material på webbplatsen kan kränka upphovsrätt, varumärke och andra lagar. Du kan se, kopiera och ladda ner information eller mjukvara ("material") som finns på webbplatsen under följande villkor och undantag:

  • Materialen ska endast användas för personliga, icke-kommersiella, informations- och utbildningsändamål. Materialen får inte modifieras. De ska distribueras i formatet med källan tydligt identifierad. Upphovsrättsinformationen eller andra äganderätten får inte tas bort, ändras eller ändras.
  • Material får inte publiceras, laddas upp, publiceras, överföras (annat än vad som anges här) utan Frankrikes stiftelsens tidigare skriftliga tillstånd.


POLICY

France Foundation skyddar integriteten för personlig och annan information om deltagare och utbildningsarbetare. France Foundation kommer inte att släppa personlig identifierbar information till en tredje part utan individens samtycke, förutom sådan information som krävs för rapporteringsändamål till ACCME.

France Foundation upprätthåller fysiska, elektroniska och procedurella skyddsåtgärder som följer federala bestämmelser för att skydda mot förlust, missbruk eller förändring av information som vi har samlat in från dig.

Ytterligare information om France Foundations integritetspolicy kan ses på www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKT INFORMATION
Om du har frågor om denna CME-aktivitet, vänligen kontakta France Foundation på 860-434-1650 eller Den här e-postadressen är skyddad från spamrobotar. Du måste tillåta Javascript för att visa e-postadressen..

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Glenn F. Pierce, doktor, doktor
Världsförbundet för hemofili (WFH)
Amerikas förenta stater

Glenn Pierce, MD, PhD, tjänar för närvarande i World Federation of Hemophilia (WFH) Vice President Medical och WFH USA: s styrelse och National Hemophilia Foundation (NHF) US Medical and Scientific Advisory Council. Han är en entreprenör i bostad på Third Rock Ventures samt konsult för genterapi och hematologiska bioteknikföretag. Han grundade Ambys Medicines 2018, en uppstart av leverregeneration för cell- och genterapi och fungerar som Chief Medical Officer (CMO). Dr. Pierce gick av med Biogen 2014, där han ledde FoU för förlängda halveringstider FVIII och FIX Fc-fusioner som CMO. Han stod i spetsen för donationen av 1 miljard internationella enheter (IU) och inledningen av det humanitära biståndssamarbetet med WFH. Dr. Pierce ledde också initieringen av My Life Our Future (MLOF) -programmet till genotyp> 10,000 30 individer i USA: s blödningsstörningssamhälle. Tidigare tjänade Dr. Pierce i NHFs styrelse och var ordförande för NHF. Dr. Pierce fick en doktorsexamen och en doktorsexamen i immunologi och gjorde sin forskarutbildning i patologi och hematologiforskning. Han har 5+ års erfarenhet av bioteknikläkemedelsutveckling inom områdena vävnadsregenerering och hematologi, inklusive hemofili, från och med Amgen och har varit involverad i utvecklingen av 2008 godkända produkter för hemofili. Han delar tiden mellan San Francisco och San Diego. Dr. Pierce föddes med svår hemofili A och botades XNUMX.

Robert Peters, doktorsexamen

Robert Peters, doktorsexamen
Konsult
Boston, Massachusetts

Robert Peters, doktor, är forskningsansvarig på seniornivå med 20 års branscherfarenhet, som inkluderar arbete med rekombinant koagulering av faktor VIII och faktor IX-Fc-fusionsproteiner från starten i forskning genom tillverkning, klinisk utveckling och marknadsstart. Senast stödde han också fyra kliniska kandidater som avancerade från hans forskningsområde till klinisk utveckling, inklusive BIVV001. Dr Peters har arbetat i en rad modaliteter, från biologer och små molekyler till både in vivo och ex vivo genterapier.