Highlights From the ISTH 2021 Congress

Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

KOLLA PÅ
Liver Safety Case Report From the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial in Adults With Hemophilia B

Liver Safety Case Report From the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial in Adults With Hemophilia B

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
52 Week Efficacy and Safety of Etranacogene Dezaparvovec in Adults With Severe or Moderate-severe Hemophilia B: Data From the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial

52 Week Efficacy and Safety of Etranacogene Dezaparvovec in Adults With Severe or Moderate-severe Hemophilia B: Data From the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Investigation of Early Outcomes Following Adeno-associated Viral Gene Therapy in a Canine Hemophilia Model

Investigation of Early Outcomes Following Adeno-associated Viral Gene Therapy in a Canine Hemophilia Model

David Lillicrap, MD, FRCPC

KOLLA PÅ
Clinical Outcomes in Adults With Hemophilia B With and Without Pre-existing Neutralizing Antibodies to AAV5: 6 Month Data From the Phase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

Clinical Outcomes in Adults With Hemophilia B With and Without Pre-existing Neutralizing Antibodies to AAV5: 6 Month Data From the Phase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor

KOLLA PÅ
Evolution of AAV Vector Gene Therapy Is Ongoing in Hemophilia. Will the Unique Features of BAY 2599023 Address the Outstanding Needs?

Evolution of AAV Vector Gene Therapy Is Ongoing in Hemophilia. Will the Unique Features of BAY 2599023 Address the Outstanding Needs?

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ

Höjdpunkter från EAHAD 2021 Virtual Congress

Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Karakterisering av Adeno-associerad virusvektorpersistens efter långvarig uppföljning i hemofili en hundmodell

Karakterisering av Adeno-associerad virusvektorpersistens efter långvarig uppföljning i hemofili en hundmodell

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

KOLLA PÅ
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Annette von Drygalski, läkare, PharmD

KOLLA PÅ
AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

Frank WG Leebeek, MD, doktor

KOLLA PÅ
Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KOLLA PÅ

ASH konferens briefings

Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII

Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

KOLLA PÅ
AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor

KOLLA PÅ
Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering

Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili

Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili

Barbara A. Konkle, MD

KOLLA PÅ

Briefings från ISTH-konferensen

Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A

Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A

Lindsey A. George, MD

KOLLA PÅ
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

Långsiktiga vektorgenomutfall och immunogenicitet hos AAV FVIII Genöverföring i hemofili A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

KOLLA PÅ
En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KOLLA PÅ
Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell

Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

KOLLA PÅ

WFH-konferenseröversikter

Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B

Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

KOLLA PÅ

ASGCT-konferenser

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi

Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi
 

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

KOLLA PÅ
Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B

Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

KOLLA PÅ
AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

KOLLA PÅ

Konferens täckning från Orlando

Conference Coverage from Orlando, med expertintervjuer om de senaste framstegen inom genterapi.

VINNA CME KREDIT

Konferens täckning - Live från Orlando 2019

Nya uppdateringar av kliniska prövningar av genterapi i hemofili B
Långsiktiga säkerhets- och effektdata från genterapiförsök i hemofili ger optimism
Långsiktigt uttryck av AAV-medierade FVIII-genöverföring och vektorintegrationshändelser i hemofili
Nya tillvägagångssätt för hemofili genterapi i preklinisk utveckling
Preexisting Antikroppar mot AAV och konsekvenser för hemofili genterapi
Framtiden för hemofili genterapi
Förbereda för godkännande av genterapi för hemofili