ASH konferens briefings
AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år
Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor
Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering
Steven W. Pipe, MD
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie
Steven W. Pipe, MD
Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili
Barbara A. Konkle, MD
Briefings från ISTH-konferensen
Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A
Lindsey A. George, MD
Långsiktiga vektorgenomutfall och immunogenicitet hos AAV FVIII Genöverföring i hemofili A Dog Model
Paul Batty, MBBS, doktorsexamen
En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell
Paul Batty, MBBS, doktorsexamen
WFH-konferenseröversikter
Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B
Steven W. Pipe, MD
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-konferenser
Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat
Steven W. Pipe, MD
Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi
Glen F. Pierce, MD, doktorsexamen
Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering
Glen F. Pierce, MD, doktorsexamen
Konferens täckning från Orlando
Conference Coverage from Orlando, med expertintervjuer om de senaste framstegen inom genterapi.
Konferens täckning - Live från Orlando 2019






