Höjdpunkter från NHF 15: e workshop om nya teknologier och genöverföring för hemofili

Höjdpunkter från NHF 15: e workshop om nya teknologier och genöverföring för hemofili

Presenterat av: David Lillicrap, MD och Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september, 2019 • Washington, DC

Bild


Introduktion
Presenterat av Dr. Lillicrap

Utmaningar associerade med AAV som ett verktyg för att leverera terapeutiska transgener
Presenterat av Dr. Pierce

FDA Guidance for Hemophilia Genterapy Clinical Development
Presenterat av Dr. Pierce

Faktor IX Genterapi Kliniska studier uppdatering
Presenterat av Dr. Lillicrap


Genredigering och cellbaserad terapi för hemofili
Presenterat av Dr. Pierce



Ser framåt med optimism
Presenterat av Dr. Pierce

Faktor VIII Genterapi Kliniska studier uppdatering
Presenterat av Dr. Lillicrap


Nästa generations genterapier för hemofili
Presenterat av Dr. Lillicrap

Svar på AAV Vector Delivery
Presenterat av Dr. Lillicrap


Utöka genterapi till barn med hemofili
Presenterat av Dr. Lillicrap