Dosval och studiedesign för B-LIEVE, en fas 1/2 dosbekräftelse klinisk prövning av FLT180A genterapi för patienter med hemofili B
Höjdpunkter från 15: e årskongressen för EAHAD

Dosval och studiedesign för B-LIEVE, en fas 1/2 dosbekräftelse klinisk prövning av FLT180A genterapi för patienter med hemofili B

G. Young1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Barnsjukhuset Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornien, USA;2 Katharine Dormandy hemofili- och tromboscentrum, Royal Free Hospital;3 University College London, Storbritannien;4 Freeline, Stevenage, Storbritannien

Viktiga datapunkter

B-AMAZE Dosrespons

B-LIEVE-studien är en fas 1/2-studie av kommersiellt tillverkad FLT180a utformad för att bekräfta en måldos för en fas 3-studie. Startdosen för B-LIEVE baserades på resultat från B-AMAZE-studien, som visade att FIX-nivåerna på dag 21 efter infusion var mycket prediktiva för FIX-nivåer på dag 182 (vecka 26). Ett Emax dos-responsmodell indikerade att en dos på 7.7 x 1011 vg/kg bör ge en genomsnittlig FIX-nivå på 67 % av det normala på dag 21, vilket motsvarar en genomsnittlig FIX-nivå på 115 % av det normala på dag 182.

Doseringsplan för B-LIEVE studiedesign

Den adaptiva studiedesignen för B-LIEVE inkluderar en startdos av FLT180a på 7.7 x 1011 vg/kg vid 3 deltagare. Startdosen kommer att justeras i efterföljande kohorter med 3 deltagare, var och en baserat på Dag 21 FIX-nivåerna i den föregående kohorten. Upp till 9 deltagare (3 kohorter) kommer att registreras med en 52-veckors uppföljningsperiod för att bekräfta en dos för en fas 3-studie.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL