Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från ASGCT:s 25:e årsmöte
Leverans av CRISPR/Cas9 mRNA LNP för att reparera en liten deletion i FVIII-genen i hemofili A-möss
Presenteras av: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunitet och immunterapier, Seattle Children's Seattle, Washington, USA
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Institutionen för pediatrik, University of Washington, Seattle, Washington
Viktiga datapunkter
- mRNA LNP:er är inriktade på både hepatocyter och LSEC
- Cas9 och sgRNA LNP:er gör det möjligt för NSG HemA-möss att återfå endogen plasma FVIII-aktivitet
Olika formuleringar av luciferas-mRNA (Luc) inkapslade i MC3-baserade lipidnanopartiklar (LNP) injicerades intravenöst i möss. Luciferasuttryck detekterades huvudsakligen i levern, med det starkaste uttrycket som visades av LNP-formulering 5. Leverimmunfärgning visade att Dil-märkt LNP framgångsrikt kan transfektera både hepatocyter och endotelceller in vivo.
Inkapslade Cas9-mRNA och single-guide RNA (sgRNA) LNP: er levererades intravenöst till immunbristande hemofili A (NSG HA) möss. Stabilt uttryck av endogen FVIII i upp till 4 veckor bekräftades med aPTT-analys och redigerad mutant FVIII verifierades med DNA-sekvensering respektive online-CRISPR-analysverktyg.
RELATERAT INNEHÅLL
