Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor
Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

Kliniska resultat hos vuxna med hemofili B med och utan befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5: 6 månaders data från fas 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi

FW Leebeek1W. Miesbach2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7V. Ferriera6,7, SW -rör8, HOPE-B-utredare

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna

2Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

3Oregon Health & Science University, Portland, USA

University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Centrum för blödningsstörningar och koagulation, Careggi University Hospital, Florens, Italien

6uniQure BV, Amsterdam, Nederländerna

7uniQure Inc, Lexington, USA

8University of Michigan, Ann Arbor, USA

Viktiga datapunkter

FIX -aktivitet hos patienter med och utan AAV5 -neutraliserande antikroppar

I HOPE-B-studien hade 23 av 54 initiala deltagare detekterbara neutraliserande AAV5-antikropp (Nabs) titrar vid baslinjen, och det var möjligt att utvärdera resultat för korrelation mellan NAbs och FIX-aktivitet. Den vertikala axeln är den observerade 6 månaders FIX -aktiviteten för dem som fick en full dos vektor. Patienter med odetekterbara NAb ritades på 7 på den horisontella axeln (tröskeln för analysen). Den horisontella axeln visar titrarna för de andra deltagarna över ett intervall på 7–700. Det fanns en icke -svarande deltagare som hade en titer> 3200, vilket inte ingår. Som visas i grafen var FIX-aktiviteten liknande hos deltagare med och utan redan existerande NAbs till AAV5 upp till en titer på 678.

Biverkningar från HOPE-B-testet
Denna tabell från HOPE-B-studien visar biverkningar efter transgeninfusion för patienter med (n = 23) och utan (n = 31) detekterbara AAV5-neutraliserande antikroppar (NAbs) vid baslinjen. Som med nivåerna av FIX fanns det ingen uppenbar skillnad i AE för patienter med och utan AAV5 NAb.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL