Höjdpunkter från det 63:e ASH årsmötet
Blödande data över baslinjen FIX-uttrycksnivåer hos personer med hemofili B: En analys med hjälp av 'Factor Expression Study'
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, och Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Fakulteten för hälsa och social omsorg, University of Chester, Chester, Storbritannien
2HCD Economics, Daresbury, Storbritannien
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6European Hemophilia Consortium, Bryssel, Belgien
7Trinity College Dublin, Dublin, Irland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
9Institutioner för pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI
RELATERAT INNEHÅLL
Interaktiva webbseminarier
Långsiktiga resultat: hållbarhet och säkerhet
Presenterad av professor Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hinder och möjligheter
Presenteras av Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Patientstöd, patientrådgivning och övervakning
Presenteras av Lindsey A. George, MD ...
Genterapi för FVIII
Presenterad av K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Uppdatering om effekt av kliniska prövningar
Presenteras av Guy Young, MD ...
Adeno-associerad viral (AAV) vektorgenterapi: ansökan om hemofili
Presenteras av Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi för behandling av hemofili: en introduktion till Adeno-associerad viral vektorgenöverföring
Presenteras av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi för behandling av hemofili: Vanliga problem i genterapi
Presenteras av Thierry VandenDriessche, doktorand ...
Genterapi för behandling av hemofili: andra strategier och mål
Presenteras av Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historia om hemofili-behandling: Icke-ersättande terapi till genterapi
Presenteras av Steven W. Pipe, MD ...
Lär känna genterapi: terminologi och begrepp
Presenteras av David Lillicrap, MD ...
Podcasts