Blödande data över baslinjen FIX-uttrycksnivåer hos personer med hemofili B: En analys med hjälp av 'Factor Expression Study'
Höjdpunkter från det 63:e ASH årsmötet

Blödande data över baslinjen FIX-uttrycksnivåer hos personer med hemofili B: En analys med hjälp av 'Factor Expression Study'

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, och Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakulteten för hälsa och social omsorg, University of Chester, Chester, Storbritannien
2HCD Economics, Daresbury, Storbritannien
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6European Hemophilia Consortium, Bryssel, Belgien
7Trinity College Dublin, Dublin, Irland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
9Institutioner för pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

Viktiga datapunkter

Förutspådda blödningar i en generaliserad linjär modell av faktoruttrycksnivå

Data från två studier av sjukdomsbördan (CHESS EU I-II och CHESS US/US+) användes i en generaliserad linjär modell (GLM), med log-länk för att utvärdera sambandet mellan ABR- och FIX-uttrycksnivåer (FEL) hos patienter med hemofili B. För alla patienter som ingick i analysen (N = 407) var medel-FEL (SD) 9.95 IE/dL (10.5) och medel-ABR (SD) var 2.4 blödningar/år (3.6). De förutsagda blödningarna som en funktion av FEL producerade av modellen visas ovan. Efter justering för ålder, BMI och blodburna virus, minskade den genomsnittliga ABR i modellen med 0.8 enheter för varje 1 % ökning av FEL (P <0.001).

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL