AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år
Höjdpunkter från 14: e årskongressen för EAHAD

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

Frank WG Leebeek, MD, doktor1, Karina Meijer, doktor, doktor2, Michiel Coppens, MD, doktor3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, doktor, doktorsexamen6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, doktor8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, doktorsexamen11och Wolfgang Miesbach, MD, doktor12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna

2Universitetsmedicinskt centrum Groningen, Groningen, Nederländerna

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Nederländerna

4Rigshospitalet, Köpenhamn, Danmark

5Vivantes Klinikum, Berlin, Tyskland

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Nederländerna

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florens, Italien

8Institutet Frankfurt, Tyska Röda Korsets blodtjänst, Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

9Institutet Frankfurt, Tyska Röda Korsets blodtjänst, Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

10University of Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktiga datapunkter

FIX-aktivitet som upprätthållits under 4.5–5 år i två doskohorter
AMT-060 administrerades i doser av 5x1012 gc / kg (kohort 1, N = 5) och 2x1013 gc / kg (kohort 2, n = 5). Under 5 år (kohort 1) och 4.5 år (kohort 2) uppföljning var den genomsnittliga endogena FIX-aktiviteten 5.2% (95% KI 2.0–8.4) i kohort 1 och 7.4% (95% KI 4.2–10.6) i kohort 2. FIX-aktiviteten var dosberoende och stabil under uppföljningsperioden för båda kohorterna. Värden inom parentes representerar genomsnittlig FIX-aktivitet över tiden. Endast värden minst 10 dagar efter den senaste FIX-koncentratadministrationen ingår.
Ihållande minskningar av blödningar och beräknad FIX-användning

* Profylax avsmalnade och avbröts efter 12 veckor om FIX-aktivitet upprätthölls ≥ 2%; * Kohort 2-data för år 5 representerar 6 månader. FIX, faktor IX

I båda doskohorterna sjönk medel ABR- och FIX-ersättningsbehandling kraftigt under det första året efter infusionen och förblev låg de efterföljande åren. I kohort 1 minskade FIX-användningen med 84% och ABR med 55% vid 5 år i förhållande till förbehandlingsnivåerna. För kohort 2 reducerades FIX-användning och ABR med ~ 100% 4.5 år efter infusion.

RELATERAT INNEHÅLL