Genterapi vägkarta

Genterapi för hemofili innebär att man använder ett modifierat virus för att leverera en fungerande kopia av en dysfunktionell gen. Lider av hemofili saknar faktorer som möjliggör normal koagulation. Kopian de får från genterapi kodar dessa väsentliga koagulationsfaktorer, så att koagulering kan fortsätta normalt.

Hur genterapi kan hjälpa hemofili

Genterapiforskning ger hopp om ett engångsmedel för dem med hemofili. Kliniska prövningar erbjuder lovande resultat, eftersom många deltagare har kunnat upprätthålla höga nivåer av kritiska koagulationsfaktorer.

Färdplanen för genterapi

Patienter oroar sig ofta för behandlingens säkerhet och effekt (effektivitet). Studier visar dock att nästan 90 procent av försöksdeltagarna ser normala eller nästan normala nivåer av antikoagulerande faktoraktivitet.

Genöverföring sker med ett icke-patogent och replikationsbristande virus, så säkerhetsproblemen är minimala. Det finns dock alltid en risk för infusionsreaktioner från den experimentella genterapin, liksom biverkningar av immunsuppressionsterapi, om det behövs för att minska förhöjningar av leverenzymer.

Det är viktigt att också veta att genterapi endast är effektiv vid behandling av patienten. Det korrigerar inte den muterade genen som orsakar hemofili eller hindrar en förälder från att överföra den genen till sitt barn.

Du har nu möjlighet International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH) består av världsberömda experter inom det globala hemofili-samhället. Dessutom utvecklas ISTH: er utbildningsresurser som ger patienter och familjer en plats på första raden i utvecklingen av detta fantastiska nya behandlingsprotokoll.

ISTH hjälper patienter förstå genterapi och hur det en dag kan vara ett botemedel mot ett tillstånd som för närvarande kräver livslång behandling.

Bild