Steven W. Pipe, MD
Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

52 veckors effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Data från fas 3 HOPE-B genterapi

SW -rör1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7R. Dolmetsch6,7W. Miesbach8, HOPE-B-utredare

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna

3Oregon Health & Science University, Portland, USA

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Centrum för blödningsstörningar och koagulation, Careggi University Hospital, Florens, Italien

6uniQure Inc, Lexington, USA

7uniQure BV, Amsterdam, Nederländerna

8Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktiga datapunkter

FIX-aktivitet Över 52 veckor Efter infusion

Genomsnittlig och median FIX-aktivitet för alla deltagare i HOPE-B-studien i 52 veckor efter dosering med 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Efter behandlingen ökade FIX -aktiviteten snabbt till ett genomsnitt av 39.0 IE/dL vid vecka 26 och 41.5 IE/dL vid vecka 52.

Behandlingsrelaterade biverkningar

De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna (möjligen relaterade eller relaterade) med en förekomst av ≥ 5% i säkerhetspopulationen under perioden efter behandlingen. Det fanns 408 biverkningar bland 53 deltagare, varav 91 (bland 39 deltagare) betraktades som behandlingsrelaterade biverkningar (TRAE).

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL