Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021
52 veckors effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Data från fas 3 HOPE-B genterapi
SW -rör1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7R. Dolmetsch6,7W. Miesbach8, HOPE-B-utredare
1University of Michigan, Ann Arbor, USA
2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna
3Oregon Health & Science University, Portland, USA
4University of North Carolina, Chapel Hill, USA
5Centrum för blödningsstörningar och koagulation, Careggi University Hospital, Florens, Italien
6uniQure Inc, Lexington, USA
7uniQure BV, Amsterdam, Nederländerna
8Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland
Viktiga datapunkter
Genomsnittlig och median FIX-aktivitet för alla deltagare i HOPE-B-studien i 52 veckor efter dosering med 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Efter behandlingen ökade FIX -aktiviteten snabbt till ett genomsnitt av 39.0 IE/dL vid vecka 26 och 41.5 IE/dL vid vecka 52.
De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna (möjligen relaterade eller relaterade) med en förekomst av ≥ 5% i säkerhetspopulationen under perioden efter behandlingen. Det fanns 408 biverkningar bland 53 deltagare, varav 91 (bland 39 deltagare) betraktades som behandlingsrelaterade biverkningar (TRAE).
RELATERAT INNEHÅLL
