Att övervinna anti-AAV redan existerande immunitet för att uppnå säker och effektiv genöverföring i kliniska miljöer
Höjdpunkter från ESGCT:s 28:e årliga kongress

Övervinna Anti-AAV redan existerande immunitet för att uppnå säker och effektiv genöverföring i kliniska miljöer.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Viktiga datapunkter

Att övervinna anti-AAV redan existerande immunitet för att uppnå säker och effektiv genöverföring i kliniska miljöer

(A) Effektiviteten av transgenuttryck med användning av AAV-vektorer kan reduceras på grund av medfödd immunitet. (B) I denna proof of concept-studie som involverade icke-mänskliga primater med anti-AAV-antikroppar, användes det endopeptiderade imlifidaset (IdeS) för att bestämma om nedbrytning av cirkulerande IgG kunde förbättra AAV-medierat uttryck av hFIX.

Förbättrad effektivitet av genterapi i seropositiva icke-mänskliga primater med IdeS

Hos icke-mänskliga primater som behandlats med FIX-innehållande AAV8 var hFIX-uttrycket i plasma signifikant högre hos ett djur som behandlats med IdeS jämfört med ett utan IdeS-behandling. Dessa resultat tyder på att systemisk IgG-nedbrytning kan tillåta genterapi med AAV-vektorer hos seropositiva patienter med hemofili såväl som återadministrering hos tidigare behandlade patienter med minskande faktoruttryck.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL