Övervakning av vektorintegrationsplatser i in vivo genterapimetoder genom flytande-biopsi-integration-platssekvensering
Höjdpunkter från ESGCT:s 28:e årliga kongress

Övervakning av vektorintegrationsplatser i in vivo genterapimetoder genom flytande-biopsi-integration-platssekvensering

D Cesana1, A Kalabrien1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, En Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Sex2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Institute for Gen Therapy (HSR-TIGET)

2Laboratory of Human Lymphohematopoiesis, INSERM, Frankrike

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Frankrike

4Dr von Hauner barnsjukhus, LMU, Tyskland

5Institutionen för mikrobiologi, UPenn, USA

Viktiga datapunkter

IS-hämtning från cellfritt DNA renat från kroppsvätskor

Cellfritt DNA (cfDNA) frigörs till blodet från friska, inflammerade eller sjuka fasta organceller (som lever eller tymus) som genomgår apoptos eller nekros. Genetiska förändringar i renat cfDNA, inklusive vektor-genomiska integrationsställen (IS) från transducerade celler, kan detekteras genom flytande biopsiintegrationsplatssekvensering (LiBIS-seq).

Karakterisering av Lentivirus (LV) integrationsprofil hos hemofila hundar

Tre vuxna blödarsjuka hundar (O21, M57 och O59) fick en enda injektion av LV som uttryckte olika versioner av hundkoagulations-FIX. För varje hund renades cfDNA från blodserum som skördats vid 7–8 olika tidpunkter från 30 till 532 dagar efter injektion. Det här diagrammet visar den uppskattade populationsstorleken för markerade cellkloner som bidrar till de delade IS över tiden hos hundarna M57 och O59.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL