Напредак у генетској терапији хемофилије

Кључна разматрања:
Напредак у генетској терапији хемофилије

Снимљено уживо као сателитски симпозијум у петак пре 62. годишњег састанка и изложбе АСХ-а

Након завршетка сваког видео записа, померите се надоле на страници да бисте отворили следећи

интродуцтионс

Представио: др Гленн Ф. Пиерце, др. Мед

Генска терапија много обећава особама са широким спектром болести, укључујући врсте карцинома, сиду, дијабетес, болести срца и хемофилију. Овај иновативан приступ лечењу мења гене унутар ћелија тела да заустави болест. 

Генска терапија покушава да замени или поправи мутиране гене и учини болесне ћелије видљивијим за имуни систем. Хемофилија А и Б се наслеђују као део Кс-повезаног рецесивног обрасца. Генетика хемофилије укључује гене који се налазе у Кс хромозому, а потребан је само један неисправан ген да доведе до овог поремећаја крварења.

Ћелијске и генске терапије су још увек у фази проучавања, али резултати обећавају. Клиничка испитивања показала су успех, а Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила је једну врсту ћелијске терапије. У нашем Кључна разматрања: Напредак у генетској терапији хемофилије коју води Гленн Ф. Пиерце, разговарамо о прегледу болести, тренутном стању генске терапије и још много тога.