Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије
Издвајамо са 23. годишњег састанка АСГЦТ-а

Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије

Јонатхан Х. Фолеи1, Ералд Схеху1, Аллисон Дане1, Росе Схеридан1, Ребецца Аладе1, Тхоролд Гуи1, Јенни МцИнтосх2, Хаттие Оллертон1, Сопхие Виллиамс1, Ромуалд Цорбау1, Хелен Јонес2, Натхан Давиес2, Андрев Давенпорт2, Давид Бриггс3, Амит Натхвани2

1Фреелине, Стевенаге, Велика Британија

2Университи Цоллеге Лондон, Лондон, Велика Британија

3НХС Блоод анд Трансплант, Бирмингхам, Велика Британија

Кључне тачке података

До 70% пацијената са хемофилијом могу изразити антитела која спречавају лечење ААВ векторима за генску терапију. Ова студија показује да се плазмафереза ​​двоструке филтрације (ДФПП) може користити за смањење титра неутрализујућих ААВС3 антитела (НАб) да би се ускладили са критеријумима подобности за суђење.

Резултати пацијената са или без узастопних ДФПП циклуса коришћењем јаке анализе инхибиције трансдукције луциферазе (БЛ-ТИА). Узастопни циклуси били су ефикаснији од непрелазних циклуса у смањењу Наб титра. Регресијска анализа предвиђа да ће 5 циклуса смањити почетни титар ААВС3 НАб за 94%, што би омогућило лечење 60% пацијената.

СЛИЧАН САДРЖАЈ