Коришћење регистра генске терапије Светске федерације за хемофилију за дугорочно праћење пацијената са хемофилијом лечених генском терапијом

Издвајамо са Светског конгреса ВФХ 2022

Коришћење регистра генске терапије Светске федерације за хемофилију за дугорочно праћење пацијената са хемофилијом лечених генском терапијом

Представио: Барбара А. Конкле, МД, Универзитет у Вашингтону, Сијетл, Вашингтон, САД

Барбара А. Конкле¹, Донна Цоффин², Маисс Наццацхе², Цари Цларк³, Линдсеи А. Георге⁴, Алфонсо Иорио⁵, Волфганг Миесбацх⁶, Децлан Нооне⁷, Флора Пеиванди⁸, Стевен Пипе⁹, Мицхаел Рецхт¹⁰, Марк Скинер¹¹, Леонард Валентино¹², Јохнни Н. Махлангу¹³, Гленн Ф. Пиерце²

¹Универзитет Вашингтона, Сијетл, Сједињене Државе
²Светска федерација хемофилије, Монтреал, Канада
³Међународно друштво за тромбозу и хемостазу, Царрборо, Сједињене Државе
⁴Дечија болница у Филаделфији, Филаделфија, Сједињене Америчке Државе
⁵Одељење за методе истраживања у здравству, доказе и утицај, Универзитет Мекмастер, Хамилтон, Канада
⁶Медицинска клиника 2/Институт за трансфузијску медицину Универзитетска болница Франкфурт, Немачка
⁷Европски конзорцијум за хемофилију, Белгија
⁸Университа дегли Студи ди Милано, Италија
⁹Одељења за педијатрију и патологију, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, Сједињене Државе
¹⁰Америчка мрежа за тромбозу и хемостазу, Рочестер, Сједињене Америчке Државе
¹¹Институтефор Полици Адванцемент Лтд., и Департмент оф Хеалтх Ресеарцх Метходс, Евиденце, анд Импацт, МцМастер Университи, Васхингтон, Дистрицт оф Цолумбиа
¹²Национална фондација за хемофилију, Њујорк, Сједињене Америчке Државе
¹³Универзитет Витватерсранд, Јужна Африка

ВФХ регистар генске терапије (ГТР) је проспективан, опсервациони и лонгитудинални регистар са општим циљем прикупљања података за све пацијенте који примају генску терапију за хемофилију, како у клиничким испитивањима тако иу постмаркетиншкој фази ако и када је одобрено. Ово су примарни и секундарни циљеви регистра.

Да би применио ГТР, ВФХ посеже до појединачних центара за лечење хемофилије (ХТЦ), почевши од оних који су укључени у клиничка испитивања генске терапије хемофилије. Национални регистри за хемофилију ће такође бити замољени да допринесу. ВФХ такође ради са индустријом на развоју процеса за добијање података из завршених клиничких испитивања.