Коришћење регистра генске терапије Светске федерације за хемофилију за дугорочно праћење пацијената са хемофилијом лечених генском терапијом
Издвајамо са Светског конгреса ВФХ 2022

Коришћење регистра генске терапије Светске федерације за хемофилију за дугорочно праћење пацијената са хемофилијом лечених генском терапијом

Представио: Барбара А. Конкле, МД, Универзитет у Вашингтону, Сијетл, Вашингтон, САД

Барбара А. Конкле1, Донна Цоффин2, Маисс Наццацхе2, Цари Цларк3, Линдсеи А. Георге4, Алфонсо Иорио5, Волфганг Миесбацх6, Децлан Нооне7, Флора Пеиванди8, Стевен Пипе9, Мицхаел Рецхт10, Марк Скинер11, Леонард Валентино12, Јохнни Н. Махлангу13, Гленн Ф. Пиерце2

1Универзитет Вашингтона, Сијетл, Сједињене Државе
2Светска федерација хемофилије, Монтреал, Канада
3Међународно друштво за тромбозу и хемостазу, Царрборо, Сједињене Државе
4Дечија болница у Филаделфији, Филаделфија, Сједињене Америчке Државе
5Одељење за методе истраживања у здравству, доказе и утицај, Универзитет Мекмастер, Хамилтон, Канада
6Медицинска клиника 2/Институт за трансфузијску медицину Универзитетска болница Франкфурт, Немачка
7Европски конзорцијум за хемофилију, Белгија
8Университа дегли Студи ди Милано, Италија
9Одељења за педијатрију и патологију, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, Сједињене Државе
10Америчка мрежа за тромбозу и хемостазу, Рочестер, Сједињене Америчке Државе
11Институтефор Полици Адванцемент Лтд., и Департмент оф Хеалтх Ресеарцх Метходс, Евиденце, анд Импацт, МцМастер Университи, Васхингтон, Дистрицт оф Цолумбиа
12Национална фондација за хемофилију, Њујорк, Сједињене Америчке Државе
13Универзитет Витватерсранд, Јужна Африка

Кључне тачке података

Имплементација ВФХ ГТР

ВФХ регистар генске терапије (ГТР) је проспективан, опсервациони и лонгитудинални регистар са општим циљем прикупљања података за све пацијенте који примају генску терапију за хемофилију, како у клиничким испитивањима тако иу постмаркетиншкој фази ако и када је одобрено. Ово су примарни и секундарни циљеви регистра.

Циљеви ВФХ ГТР

Да би применио ГТР, ВФХ посеже до појединачних центара за лечење хемофилије (ХТЦ), почевши од оних који су укључени у клиничка испитивања генске терапије хемофилије. Национални регистри за хемофилију ће такође бити замољени да допринесу. ВФХ такође ради са индустријом на развоју процеса за добијање података из завршених клиничких испитивања.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ