Стабилна хемостатска корекција и побољшан квалитет живота повезан са хемофилијом: коначна анализа из кључне фазе 3 ХОПЕ-Б испитивања Етранацогене Дезапарвовец

Издвајамо са 25. годишњег састанка АСГЦТ-а

Стабилна хемостатска корекција и побољшан квалитет живота повезан са хемофилијом: коначна анализа из кључне фазе 3 ХОПЕ-Б испитивања Етранацогене Дезапарвовец

Представио: Стевен В. Пипе, МД, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, Мичиген, Сједињене Америчке Државе

Стевен В. Пипе¹, Франк ВГ Леебеек², Мицхаел Рецхт³, Најџел С. Ки⁴, Гианцарло Цастаман⁵, Давид Цоопер⁶, Роберт Гут⁶, Рицардо Долметсцх⁶, Ианиан Ли⁷, Паул Е. Монахан⁷, Волфганг Миесбацх⁸

¹Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ
²Ерасмус МЦ, Универзитетски медицински центар, Ротердам, Холандија
³Универзитет за здравље и науку Орегон, Портланд, ОР
⁴Универзитет Северне Каролине, Цхапел Хилл, НЦ
⁵Центар за поремећаје крварења и коагулацију, Универзитетска болница Царегги, Фиренца, Италија
⁶униКуре Инц., Лекингтон, МА
⁷ЦСЛ Бехринг, краљ Пруске, ПА
⁸Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

Кључне тачке података

Једностепена ФИКС активност за умерено тешке (Н=10) и тешке (Н=44) пацијенте којима је инфундиран етранацоген дезапарвовец (ААВ5-Падуа хФИКС) у дози од 2к10¹³ гц/кг у фази 3 ХОПЕ-Б испитивања. Ова анализа је укључивала пацијенте са и без ААВ5 неутрализирајућих антитела (НАбс).

Слична ФИКС активност (%) за субјекте са и без већ постојећих НАбс као ААВ5

ФИКС активност у једном стању на почетку и 18 месеци након инфузије за пацијенте са и без већ постојећих ААВ5 НАбс. Са антителима је дефинисано да имају титар већи од границе детекције (ЛОД). Без антитела је дефинисано да има титар мањи или једнак ЛОД.

Безбедносни профил за етранацоген дезапарвовец после 18 месеци био је у складу са претходно представљеним подацима. Најчешћи нежељени догађаји повезани са лечењем (ТРАЕ) који су се јављали код више од 10% пацијената били су повећање АЛТ (17%), главобоља (15%), болест слична грипу (13%) и реакције повезане са инфузијом (13%). ).