Резултати Б-ЛИЕВЕ, студије потврде дозе 1/2 фазе ФЛТ180а ААВ генске терапије код пацијената са хемофилијом Б
Издвајамо са 30. конгреса ИСТХ

Резултати Б-ЛИЕВЕ, студије потврде дозе 1/2 фазе ФЛТ180а ААВ генске терапије код пацијената са хемофилијом Б

Представио: Гуи Иоунг, МД, Кецк Сцхоол оф Медицине УСЦ, Лос Анђелес, Калифорнија, Сједињене Државе

Г. Иоунг1, П. Цховдари2, С. Бартон3, Д. Иее3, Ф. Ферранте3

1Дечија болница Лос Анђелес, Медицински факултет Универзитета Јужне Калифорније Кецк, Лос Анђелес, Калифорнија, САД, Лос Анђелес, Калифорнија, Сједињене Државе
2Роиал Фрее Хоспитал, Лондон, Енглеска, Уједињено Краљевство
3Фреелине, Стевенаге, Енглеска, Уједињено Краљевство

 

Кључне тачке података

ФИКС Левелс

ФИКС нивои за прва 3 пацијента са хемофилијом Б који су дозирали ФЛТ180а ААВ генску терапију у фази 1/2 Б-ЛИЕВЕ студије. ФИКС вредности су из једностепеног теста у централној лабораторији; хоризонтална испрекидана линија је доња граница нормалне експресије ФИКС (50 ИУ/дЛ). Од 23. маја 2022. године, исечени подаци, нивои ФИКС су били 93, 92 и 80 на дан студије 77, 56 и 36 за пацијенте 1, 2 и 3, респективно.

ФИКС и пратећи нивои АЛТ

ФИКС (црвени) и АЛТ (жути) нивои за 3 пацијента који су дозирали ФЛТ180а у Б-ЛИЕВЕ студији. Три недеље након инфузије ФЛТ180а, пацијенти су започели сужавајући курс оралних кортикостероида и кратак курс оралног такролимуса као профилаксу како би се минимизирали имуни одговори везани за вектор. Вертикалне испрекидане линије су профилактичке егзогене ФИКС инфузије примљене данима након инфузије ФЛТ180а.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ